Nefarma vindt dat de beoordeling van de doelmatigheid van een geneesmiddel zich niet op het geneesmiddel alleen moet richten, maar op het gehele zorgproces waarvan dat geneesmiddel deel uitmaakt. De beoordeling van de doelmatigheid moet een snelle toegang tot het geneesmiddel voor de patiënt niet in de weg staan.
De kosten van doelmatigheidsonderzoek dienen te worden afgewogen tegen de informatie die het oplevert. Bij elke doelmatigheidsstudie dient te worden beoordeeld in hoeverre de verschillende kwaliteitseisen en het onderliggende klinische bewijs doorslaggevend zijn voor de uiteindelijke uitkomst. Bij het opstellen van behandelrichtlijnen dient het onderwerp doelmatigheid gericht te worden ingezet.

De beschikbare middelen in de gezondheidszorg zijn beperkt. Dat betekent dat keuzes gemaakt moeten worden. De doelmatigheid van een medische behandeling wordt bepaald door de kosten ervan af te zetten tegen de gezondheidswinst en maatschappelijke baten, en de uitkomst te vergelijken met die van andere behandelopties. Doelmatigheid of kosteneffectiviteit behoort net als met noodzakelijkheid, effectiviteit en uitvoerbaarheid tot de criteria voor de samenstelling van het verzekerde basispakket. In Nederland is geen maximumgrens of drempelwaarde vastgesteld boven welke behandelingen niet meer doelmatig worden geacht. Er zijn sterke aanwijzingen dat een mogelijke drempelwaarde verschilt afhankelijk van de ernst van de aandoening (‘ziektelast’) of bepaalde kenmerken van een patiënt.

Kosten en tijdstip van beoordeling
Voordat extramurale geneesmiddelen met een claim van therapeutische meerwaarde in aanmerking komen voor vergoeding op basis van het Geneesmiddelen Vergoedingssysteem (GVS), wordt door het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) de doelmatigheid vanuit maatschappelijk perspectief beoordeeld ten opzichte van de standaardbehandeling. Voor de middelen die voor bekostiging vanuit de NZa-beleidsregel ‘dure intramurale geneesmiddelen’ in aanmerking komen, wordt de doelmatigheid een aantal jaren na markttoelating beoordeeld, nadat ervaring met de middelen in de praktijk is opgedaan. Dergelijke toetsingen zijn voor de meeste andere vormen van zorg niet vereist.
Het is belangrijk dat de toetsing vooraf een snelle beschikbaarheid voor de patiënt niet in de weg staat. Onderzoek naar de doelmatigheid van een behandeling kost geld, zowel voor de fabrikant van een geneesmiddel als voor betrokken artsen en voor het beoordelingsproces. Zo is het niet efficiënt om doelmatigheidsonderzoek uit te voeren voor een geneesmiddel waaraan relatief slechts een klein deel van het budget wordt besteed. De kosten van vervolgonderzoek drijven ook de prijs van een geneesmiddel op. Het nut van vervolgonderzoek hangt verder af van de kans dat een geneesmiddel ondoelmatig wordt gebruikt, en de maatschappelijke schade die dat veroorzaakt.

Doelmatigheid en …

… kwaliteit van onderzoek
Doelmatigheid van een behandeling kan in kaart worden gebracht met behulp van een farmaco-economisch model waarin al het beschikbare onderzoek naar de kosten en opbrengsten van beschikbare behandelingen is verwerkt. Met zo’n model kunnen ook de kosten en effecten van behandelingen op lange termijn worden geschat, en de onzekerheid daarover. In het algemeen geldt dat de kwaliteit van het doelmatigheidsonderzoek toeneemt naarmate de achterliggende vraagstelling is beantwoord met inachtneming van de geldende eisen. Per geval dient echter wel te worden gekeken naar de mate waarin de verschillende eisen relevant zijn. Op basis van een gevoeligheidsanalyse moet blijken welke onderliggende gegevens doorslaggevend zijn voor de resultaten. Voor gegevens die minder van invloed zijn, zou moeten kunnen worden volstaan met een lagere bewijslast. De resultaten uit buitenlandse doelmatigheidsstudies zijn vrijwel nooit zomaar toepasbaar op Nederland door methodologische en inhoudelijke verschillen. Zo is de kostenstructuur van de gezondheidszorg in andere landen vaak zeer verschillend van die in Nederland, en is ook de behandelpraktijk vaak anders.

… onderliggend klinisch bewijs
De kracht van een farmaco-economisch model is dat gegevens uit verschillende bronnen worden gecombineerd. Desalniettemin geldt dat de kwaliteit van het onderliggende bewijs doorslaggevend is voor de vraag of beleidsmatige conclusies aan zo’n model kunnen worden verbonden. Observationele, niet-experimentele studies bieden onvoldoende basis om conclusies te trekken over de (kosten-) effectiviteit van de ene behandeling ten opzichte van de andere (zie daarover ook Nefarma’s visiedocument Uitkomstenonderzoek).

… behandelrichtlijnen
De minister van Volksgezondheid is voorstander van het verwerken van informatie over doelmatigheid bij het opstellen van behandelrichtlijnen. De hamvraag daarbij moet zijn: ‘waar zouden doelmatigheidsoverwegingen tot een ander behandeladvies leiden?’ Een voorbeeld is een situatie waarin twee behandelingen therapeutisch gelijkwaardig zijn, maar verschillen in de kosten. Ook in een situatie waarin een behandeling superieur is maar tot hoge kosten leidt, kan de doelmatigheid het doorslaggevende argument zijn. Het meenemen van doelmatigheid vereist wel een tijdige herziening van richtlijnen. De doelmatigheid van een behandeling kan immers snel veranderen door de introductie van bijvoorbeeld nieuwe geneesmiddelen.