Veel kinderdoseringen van geneesmid-delen zijn afgeleid van doseringen bij volwassen. Er is onvoldoende onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van deze dosering bij kinderen. Dit is geen wenselijke situatie: kinderen vormen een aparte en kwetsbare groep. Het ‘vertalen’ van doseringen, zonder deugdelijk onder-zoek, kan leiden tot te hoge of te lage dosering. De Nederlandse wetgeving voor het uitvoeren van geneesmiddelen-onderzoek bij kinderen is strenger dan de Europese richtlijn. Samenwerking tussen de farmaceutische industrie, registratie-autoriteiten, overheid en Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) is van belang om binnen een strenge goedkeuringsprocedure voor onderzoek te komen tot meer informatie over werking van geneesmiddelen bij kinderen.

Kinderen zijn geen kleine volwassenen. Toch werd bij het vaststellen van kinder-doseringen lange tijd uitgegaan van de dosering voor volwassenen. Vooral bij oudere medicaties ontbreken specifieke kinderdoseringen. Door voortschrijdend inzicht over de werking van geneesmiddelen bij kinderen, zijn maatregelen getroffen om meer informatie beschikbaar te krijgen over kinderdoseringen. In Europa is er een stimuleringsmaatregel voor de farmaceutische industrie om meer onderzoek naar kinderdoseringen uit te voeren en een verplichting bij registratie van nieuwe geneesmiddelen een apart onderzoeksprogramma voor kinderen op te nemen (EG 1901/2006). Een volgende stap is vervroegen van goedkeuring voor onderzoek bij kinderen in het registratieproces. Nu wordt onderzoek vaak gestart als het geneesmiddel is geregistreerd voor gebruik door volwassenen. Betere afstemming tussen registratieautoriteiten, Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) en Medisch Ethische Toetsingscommissies (METC’s) stimuleert uitvoering van klinisch onderzoek stimuleren. Succes van registratie van kinder-doseringen wordt bepaald door klinisch onderzoek in combinatie met registratie van het onderzoeksdossier. Beide processen worden terecht door strenge regel-geving gestuurd. Op dit moment is alleen de farmaceutische industrie in staat om onderzoeken goed door beide processen te begeleiden.

Wanneer geneesmiddelenonderzoek bij kinderen?
Onderzoek naar werking van geneesmiddelen bij kinderen moet zorgvuldig worden uitgevoerd. De vraag is wanneer in het geneesmiddelenontwikkelingsproces onderzoek met kinderen mag worden gedaan. Nederland hanteert de Europese richtlijn strakker dan de ons omringende landen en stelt individueel belang boven groepsbelang. Dit beperkt de mogelijke onderzoeken die in Nederland kunnen plaatsvinden. Vaak wordt pas gestart met onderzoek voor kinderen als er eerst ervaring bij volwassenen is opgedaan. Echter, hoe langer onderzoek voor kinder-doseringen op zich laat wachten, des te langer kinderen de behandeling wordt ontzegd of ze worden blootgesteld aan niet onderzochte doseringen. Zeker bij zeldzame, ernstige aandoeningen is grote behoefte aan onderzoek. Databanken die op basis van modellen uitspraken kunnen doen over effecten bij kinderen, kunnen bijdragen aan het vergroten van onze kennis. Zolang wetgeving in Neder-land aanzienlijk strenger blijft, vinden klinische onderzoeken toenemend plaats in de ons omringende landen. Patiënten en artsen in Nederland komen dan veel later in aanraking met nieuwe behandelmethoden. Ook de wetenschappelijke discussie vindt dan veel later plaats in ons land. Het Nederlands Kenniscentrum Farmacotherapie bij Kinderen (NKFK) streeft naar het bundelen van kennis voor behandelaren en onderzoekers. Onderzoeksnetwerk Medicines for Children Research Network (MCRN) bundelt kennis en expertise over onderzoek bij kinderen. Recent heeft commissie Doek aanbevelingen gedaan aan de minister en staatssecretaris over medisch wetenschappelijk onderzoek bij kinderen. Hierin is uitgegaan van dat een kind iemand is met een eigen opvatting en niet meer dat een kind alleen zorg en bescherming nodig heeft. Belangrijkste voorstel is om het in de WMO vertaalde ‘nee, tenzij’ – uitgangspunt te wijzigen in een ‘ja, mits’ uitgangspunt. Hiermee geeft de commissie aan dat wetenschappe-lijk onderzoek bij kinderen van groot belang is. Nefarma hoopt dat dit advies snel resulteert in nieuwe wetgeving waardoor er eerder en meer onderzoek kan plaats-vinden in Nederland en dit de innovatie ten goede komt.

Wat betekent geneesmiddelenonderzoek bij kinderen voor…

… de kinderen en hun ouders
Kinderen zijn gebaat bij geneesmiddelen die goed zijn onderzocht op effectiviteit en veiligheid. Ouders en kinderen moeten goed worden geïnformeerd over de uit te voeren onderzoeken, mede vanwege ethische vraagstukken. Ouders en kinderen kunnen onderzoekers ondersteunen door het delen van hun kennis over ziektebeeld en geneesmiddelen.

…artsen
Meer informatie over geneesmiddelengebruik bij kinderen is van belang voor artsen. Het afleiden van kinderdoseringen van doseringen voor volwassenen is niet zonder risico: de dosering kan te hoog en soms ook te laag zijn. Artsen zijn bij klinische onderzoeken de centrale persoon die patiëntjes en hun ouders informa-tie geven over het onderzoek. Dit vraagt veel tijd en uitleg.

…farmaceutische bedrijven
Als ontwikkelaar en producent van geneesmiddelen, heeft de farmaceutische industrie een rol bij het verkrijgen van informatie over het gebruik van genees-middelen bij kinderen. Dit gaat niet alleen om onderzoek naar effectiviteit en veiligheid van geneesmiddelen, maar ook om het ontwikkelen van speciale kindertoedieningsvormen. Samenwerking met patiëntenorganisaties, artsen, registratieautoriteiten, overheid en CCMO/METC is van belang. Er is echter een krachtenveld tussen het succesvol uitvoeren van klinisch onderzoek en aanleveren van registratiedossiers en het beschikbaar kunnen maken voor gebruik, waarbij vergoedingen en opname in verzekeringspakketten een rol spelen. Alleen de farmaceutische industrie is momenteel in staat klinisch onderzoek zodanig uit te voeren dat het voldoet aan de regels van de registratieautoriteiten en waarmee geregistreerde kinderdoseringen tot stand kunnen komen.