Nefarma vindt dat uitkomstenonderzoek kan bijdragen aan actualisering van behandelrichtlijnen en tevens aan verbetering van de behandeling van patiënten. In uitkomstenonderzoek worden gegevens verzameld over de behandeling met dure intramurale geneesmiddelen en de behandeluitkomsten in de dagelijkse praktijk. Uitkomstenonderzoek alleen is om methodologische redenen niet geschikt om doelmatigheid van intramurale geneesmiddelen in de dagelijkse praktijk aan te tonen. Deze kan wel inzichtelijk worden gemaakt door met behulp van een farmaco-economisch model de gegevens uit klinisch-experimentele studies waar nodig en waar mogelijk aan te vullen met gegevens uit uitkomstenonderzoek.
Om de bekostiging van intramurale geneesmiddelen te verbeteren, heeft de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa) de beleidsregel dure intramurale geneesmiddelen (DIG) ingevoerd. Zorgaanbieders krijgen bovenop hun budget tachtig procent van de netto inkoopkosten van de geneesmiddelen vergoed.
Meer gedetailleerde informatie vindt u in dit document: Concrete invulling Visie Nefarma inzake uitkomstenonderzoek (april 2009).
Drie eisen
Om in de regeling te worden opgenomen, moeten geneesmiddelen voldoen aan een drietal eisen:
• de omzetprognose moet op jaarbasis minimaal 2,5 miljoen euro zijn;
• er dient een therapeutische meerwaarde te zijn ten opzichte van bestaande behandelingen;
• er dient een voorstel te zijn opgesteld voor het doen van uitkomstenonderzoek.
Uitkomstenonderzoek is gericht op het verzamelen van gegevens over de behandeling met intramurale geneesmiddelen en de behandeluitkomsten in de dagelijkse praktijk. Onder die behandeluitkomsten vallen bijvoorbeeld overleving, complicaties, ziektevrije periode en kwaliteit van leven. Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) voert na vier jaar – mede op basis van het uitkomstenonderzoek - een herbeoordeling uit van de werkelijke omzet van het geneesmiddel, de therapeutische meerwaarde en de doelmatigheid in de dagelijkse praktijk. Het CVZ heeft daartoe de ‘Leidraad voor Uitkomstenonderzoek’ ontwikkeld.
Wat is het nut van uitkomstenonderzoek voor …
… het vaststellen van de doelmatigheid
Bij zijn herbeoordeling na vier jaar drukt het CVZ de doelmatigheid van geneesmiddelen in de dagelijkse praktijk uit in kosten per gewonnen levensjaar of per QALY (Quality Adjusted Life Year). Uitkomstenonderzoek alleen is echter niet geschikt als basis voor een dergelijke berekening, met name als het gaat om het aantonen van verschillen in behandeluitkomsten tussen behandelingen inclusief geneesmiddelen. In de praktijk is sprake van variatie en dynamiek in klinisch handelen. Afhankelijk van de indicatie en prognose worden geneesmiddelen toegepast in verschillende stadia van behandeling: als eerste keus, eventueel na uitbehandeling met andere middelen, al dan niet in combinatie met andere geneesmiddelen. Daarbij hangt de behandelbeslissing mede af van eventuele andere aandoeningen en het gebruik van andere geneesmiddelen. In de dagelijkse praktijk zijn allerlei factoren aan de orde die maken dat het onmogelijk is om voor relevante verschillen te corrigeren, zoals dat in klinisch-experimentele studies gebeurt. Ook zijn er vaak kleine patiëntengroepen. Verschillen tussen behandelingen kunnen daarom alleen betrouwbaar worden aangetoond in een klinisch-experimentele studie.
De kosten van de behandeling en de behandeluitkomsten in de praktijk kunnen bovendien afwijken van die in klinisch-experimentele studies, bijvoorbeeld door therapieontrouw of door gebruik bij alleen zeer ernstig zieke patiënten. Hierdoor kan de doelmatigheid in de praktijk anders zijn dan in een klinisch-experimentele studie. Dit ligt dan echter niet per se aan het geneesmiddel, maar aan de toepassing ervan.
… verbetering van de behandeling
Uitkomstenonderzoek kan wel nuttige gegevens opleveren als aanvulling op informatie uit klinisch-experimentele studies. In een farmaco-economisch model kunnen de verschillende gegevens worden gecombineerd. Met uitkomstenonderzoek kan bijvoorbeeld worden vastgesteld bij welke patiënten een geneesmiddel wordt gebruikt (inclusief comorbiditeit en subgroepen die niet in de klinische studies zijn onderzocht). Ook levert het informatie op over doseringen, therapieduur, veiligheid, langetermijneffecten en zorggebruik. Deze informatie kan helpen om de behandeling van patiënten verder te verbeteren.
… de verbetering van richtlijnen
De bekostiging van intramurale geneesmiddelen is mede afhankelijk van het oordeel van het CVZ over de doelmatigheid in de praktijk. Het uitkomstenonderzoek, de klinische studies en de modelanalyse die gebruikt worden voor de herbeoordeling na vier jaar, dienen ook te worden benut voor de actualisering van behandelrichtlijnen. Dit past goed in de langetermijnvisie van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, waarbij aanspraak is gebaseerd op evidence-based behandelrichtlijnen. Het voorkomt tevens situaties waarin een geneesmiddel wordt aanbevolen in de behandelrichtlijn terwijl de bekostiging niet is geregeld.